O ich výskume a vývoji
Náklady na vývoj nového lieku sa odhadujú až na pol miliardy dolárov. Výrobcom sa oplatí vyvíjať nový liek len v prípade, ak s ich liekom bude liečený dostatočný počet pacientov. To nie je prípad liečby zriedkavých chorôb. Preto sa vývoj liekov sirôt opiera o verejný záujem a ich výskum a výroba je podporovaná rôznymi programami a grantmi zo strany štátov. V prípade Európskej únie ide napríklad o:
• 10-ročnú marketingovú exkluzivitu na celom európskom trhu,
• bezplatnú pomoc pri vývoji lieku,
• centralizovanú registráciu lieku pre celú Európsku úniu,
• finančnú podporu výskumu grantmi,
• zníženie administratívnych poplatkov.
Napriek tomu situácia s vývojom liekov sirôt ešte nie je ideálna a takýchto liekov je príliš málo.
Novinky
PLATFORMA ORPHAN
Sme prvá asociácia, ktorá združuje výrobcov liekov na zriedkavé choroby.
Našimi zakladateľmi sú tri firmy Swedish Oprhan Biovitrum o.z., Alexion Pharma Int. a AOP Orphan Pharmaceuticals AG. Prvým pristupujúcim členom je spoločnosť Merck, s.r.o.