Lieky siroty pomáhajú

Lieky siroty (ang. Orphan drugs) slúžia na liečbu zriedkavých chorôb. Pomenovanie siroty získali preto, že kvôli vysokým nákladom na ich vznik a malému počtu užívajúcich pacientov, im chýba „rodič“, ktorý by financoval ich vývoj. Náklady na výskum, testovanie, výrobu a predaj liekov sirôt výrazne presahujú potenciálny zisk výrobcu. Preto bolo ešte pred 15 rokmi takýchto liekov veľmi málo. To viedlo ku zmenám zákonov v USA aj v Európskej únii, ktoré postupne rozširujú ponuku liekov na zriedkavé choroby. V tejto sekcii sa dozviete, o ktoré lieky ide, ako vznikajú či aké majú postavenie v zdravotnom systéme.

O ktoré lieky ide?

V Európskej únii bolo do roku 2010 zaregistrovaných 59 liekov sirôt. Z nich išlo o 45,8 % liekov určených na liečbu zriedkavých onkologických chorôb, 20,3 % na liečbu zriedkavých ochorení tráviaceho traktu a metabolizmu, 11,8 % na liečbu zriedkavých neurologických chorôb, 8,5 % na liečbu zriedkavých srdcovocievnych chorôb a zvyšok na liečbu ostatných ochorení. K liekom sirotám patria aj niektoré lieky stiahnuté z ekonomických či iných dôvodov. Na Slovensku bolo do roku 2010 kategorizovaných (schválených) 24 druhov liekov sirôt, pričom všetky mali 100% úhradu zdravotnou poisťovňou.

Prehľad všetkých liekov sirôt nájdete na tejto špecializovanej stránke: www.orpha.net

Aká je ich história?

Pacienti so zriedkavými chorobami stáli dlhú dobu na okraji záujmu. Napriek veľkému celkovému počtu týchto pacientov sa liečba zriedkavých chorôb stala mediálnou a politickou témou až začiatkom 80. rokov v USA. Výsledkom bolo prijatie prvého zákona o liekoch na liečbu zriedkavých chorôb, The Orphan Drug Act, v roku 1983. Americká vláda sa v ňom zaviazala podporovať vývoj liekov pre choroby, ktoré postihujú menej ako 200 000 obyvateľov.

Pozitívne výsledky prišli čoskoro. Zatiaľ čo pred rokom 1983 bolo v USA schválených len 38 liekov sirôt, od prijatia tohto zákona bolo schválených 220 liekov sirôt, ktorými sa liečilo viac ako 10 miliónov pacientov.

V Európskej únii došlo k prijatiu komplexného celoeurópskeho zákona v roku 2000 (nariadenie ES č 141/2000 a nariadenie komisie ES č. 847/2000) a k vzniku Výboru COMP, ktorý zodpovedá za posudzovanie žiadostí a grantovú podporu vývoja liekov sirôt. Zavedením týchto zmien dochádza k postupnému nárastu počtu liekov sirôt.

Aké je ich postavenie v zdravotnom systéme?

Väčšina liekov sirôt by nikdy nevznikla bez cielenej podpory zo strany orgánov Európskej únie a USA. Pre farmaceutické spoločnosti je nereálne roky vyvíjať takýto liek bez istoty, že sa im vynaložené náklady vrátia. Preto sa stanovilo osobité postavenie liekov na zriedkavé choroby a vytvoril komplexný systém ich podpory.