Pomenovanie "siroty" získali kvôli vysokým nákladom a malému počtu pacientov ktorým chýba „rodič“, na financovanie ich vývoja.
Napriek veľkému celkovému počtu týchto pacientov sa liečba zriedkavých chorôb stala mediálnou a politickou témou až začiatkom 80. rokov v USA.
V Európskej únii označujeme chorobu ako zriedkavú vtedy, ak nepostihuje viac ako päť z 10 000 osôb.
Zriedkavé choroby postihujú malý počet ľudí, ich diagnostika nie je dostatočne rozvinutá, dokonca niektorí pacienti zostávajú nediagnostikovaní.
Pacientov, ktorí potrebujú lieky na zriedkavú chorobu je málo, ich vývoj sa musí opierať o verejný záujem.
Pre niektoré zriedkavé choroby sú k dispozícii špecializované ambulancie a centrá.
Zriedkavé choroby je potrebné zachytiť v najskoršom veku, aby sa mohla nastaviť čo najvhodnejšia liečba.

Novinky

17.12.2013

PLATFORMA ORPHAN

Sme prvá asociácia, ktorá združuje výrobcov liekov na zriedkavé choroby.
Našimi zakladateľmi sú tri firmy Swedish Oprhan Biovitrum o.z., Alexion Pharma Int. a AOP Orphan Pharmaceuticals AG.  Prvým pristupujúcim členom je spoločnosť Merck, s.r.o.

chcem čítať celý článok